解决计划 » 基因治疗解决计划
靶基因发明
相识疾病机制：
通过全基因组规模基因敲除gRNA文库来筛选和识别与疾病相关的靶基因 。并且团结生物信息学要领 ，剖析疾病相关的基因组信息 ，充分相识致病机制和疾病生长的历程 。
目的基因验证：
为了验证疾病相关的目的基因 ，研究职员使用细胞的模子、表型模子、IHC、FACS 和 WB 等手艺手段 ，来验证目的基因怎样加入特定疾病生长 。
基因测序和剖析
靶基因筛选
候选药物筛选和优化
候选药物识别、筛选和优化：
基因治疗药物开发的历程 ，最焦点的是基因治疗载体的设计和制备 ，该载体中携带新的基因或者基因编辑工具 ，目的是修改、替换或灭活所筛选到的靶基因 。首先 ，科学家筛选出可能成药的载体 ，然后就是对载体举行优化：提高递送效率、提高GOI 的表达量、镌汰免疫反应、降低脱靶率 ，在抵达治疗效果的同时 ，确；颊咔寰 。
AAV衣壳设计
GOI 表达量优化
sgRNA&HDR模板设计
mRNA 设计
临床前研究
临床前研究及IND申请：
当开发并优化完成基因疗法所用载体后 ，在临床前阶段 ，就会开展非人类灵长类动物的体内研究 ，获取包括药物疗效、毒性和药代动力学 (PK)
等数据 。临床前研究后 ，将对实验数据举行综合评估 ，并决议该药物是否能举行人体试验 。
当基因药物进入人体临床阶段 ，药监部分要求在 IND 申请中提交大宗详实的数据和妄想 ，包括动物研究数据、制造信息 (CMC)、临床计划和任何先前人体研究的数据等等 。
临床前研究
IND Support
临床试验
监测患者治疗历程中药物的清静性和有用性：
临床阶段主要评估基因治疗药物关于康健自愿者和患者的清静性和有用性 ，在临床用药时代研究职员将评估药代动力学、吸收、代谢等对身体的影响 ，以及清静剂量规模内的副作用 。别的 ，影响临床试验的有多重因素 ，包括实验设计的重大性、试验本钱和实验问题等 。
| GenCRISPR cGMP sgRNAHOT | |||
| GMP Cas9 核酸酶 | |||
| GMP GenExact? ssDNA & GenWand? dsDNAHOT | |||
| GMP Benz-Neburase? 万能核酸酶 | |||
| mRNA Clinical GMP级生产 | |||
| GMPro 质粒生产 | GMP 质粒生产 | ||
| Clinical GMP AAV生产 | GMP AAV Vector | ||
战略相助！BET9登录网址 GMP sgRNA支持北恒生物通用型CAR T申报
2022年3月17日 ，北恒生物CTA101斩获通用型CAR-T新药临床研究批件 。BET9登录网址依托20年化学合成核酸质料的富厚履历 ，为北恒生物提供匹配临床研究与申报要求的基因编辑要害试剂质料sgRNA、定制化质控检测和专业的手艺支持 。
| 应用 | 靶点发明 | 临床前开发 |
临床试验 申请 |
临床研究 | |||||
| 靶点筛选 靶点功效验证 | 动物体内药效/ 清静性药理毒理 | IIT | 临床 | ||||||
| QMS |
ISO9001
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GMP-like
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cGMP
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| 效劳 | 内容 | |
|---|---|---|
| 基因合成效劳 |
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| 文件提供 |
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| 其他 |
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ITR是什么？
BET9登录网址的AAV ITR Guarantee计划：
专利的重组菌株GenITRv1 ，提高了在质粒转化和抽提历程ITR序列完整性；
奇异的测序要领 ，战胜ITR序列高GC含量和重大结构引起的测序终止问题 ，提高QC效率和质粒放行效果的真实可靠性；
AAV载体现在面临一些挑战
AAV载体现在面临一些挑战：包装容量较低、特定组织或细胞的靶向性不佳、部分血清型的产量较低等 ，这些问题都亟需解决 。
针对常AAV血清型 ，在剖析其衣壳结构、侵染历程、体内代谢等方面后 ，通过理性设计的战略刷新衣壳 ，提高AAV转导率和靶向特异性 。
常用要领是在衣壳卵白的特定位置举行插入和突变修饰 。好比对接触靶细胞的AAV衣壳卵白的特定氨基酸举行突变 ，提高其对特定靶器官和细胞的转导效率 。
AAV 衣壳卵白精准突变文库构建流程：
Josh Wang, Ph.D.
R&D Sr. Scientist Genscript USA Inc.
Yifan Li
Senior scientist at GenScript USA Inc.
Shondra M. Pruett-Miller
PhD
Director, St. Jude Children’s Research Hospital Comprehensive Cancer Center
James Chon Ph.D
Field Application Scientist Genscript USA Inc.
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