解决计划 » 细胞治疗解决计划
GenScript提供富厚的产品和效劳组合，笼罩细胞治疗开发全流程。为您提供优质可靠的效劳、仪器和试剂，加速您的细胞药物从靶点发明光临床研究和商业化制造的历程。
靶基因发明
相识疾病机制&靶点发明： 通过生物信息学要领，如靶点富集、NGS、CRISPR gRNA文库、qPCR等手艺和工具，来筛选出特定疾病中涉及的靶基因。并起源判断出涉及疾病历程的，潜在治疗靶点（基因/卵白质）。
目的基因验证： 确定靶点在疾病希望中的加入，并验证靶点具有潜在的治疗益处。研究职员会研究基因组序列和修饰，建设基于细胞和表型的模子，并使用免疫组织化学（IHC）、荧光激活细胞分。‵ACS）、Western blotting以及其他抗体和重组卵白质手艺，来对靶点举行验证。
候选药物筛选和优化
在药物发明的历程中，候选分子优化至关主要。通过筛选和判断，确定有成药潜力的候选分子。在CAR T细胞疗法中，当确定了肿瘤抗原后，通过优化scFv、跨膜结构域、共刺激结构域和信号转导结构等，构建出更优的CAR分子,并且通过CRISPR基因编辑的方法，进一步重构T细胞的代谢路径。以提高对肿瘤抗原的特异性识别，增强CAR T细胞在肿瘤微情形下的活性，提高肿瘤杀伤效果。
CAR/TCR 分子序列筛选和优化
细胞激活和分选 New
细胞刷新
临床前研究
当候选细胞药物优化完成后，就进入了临床前研究阶段，临床前阶段需要网络详实的数据来验证，药物是否能举行人体的临床试验。 通过临床前研究，动物实验、制造信息（CMC）、临床计划、疗效、毒性、药代动力学（PK）信息以及治疗的副作用都将被亲近监测和纪录，以备IND申请使用。
细胞激活和分选 New
临床前研究
IND Support
临床试验
在临床阶段，细胞药物在cGMP情形中生产，并开展一系列严酷的人体临床试验。在临床用药时代，研究职员将评估药代动力学、吸收、代谢等对身体的影响，以及清静剂量规模内的副作用和疗效。别的，影响临床试验的有多重因素，除了实验设计的重大性和实验问题外，本钱也是主要的考量因素。因此，建设高质量的试剂供应链，能够资助企业降本增效，制造高质量、一致性和有用的细胞治疗产品。
GMP细胞生产 New
载体GMP生产
主讲人：Alexander Marson, MD, PhD
Director of the Gladstone-UCSF Institute of Genomic Immunology and Associate Professor in
the UCSF Department of Medicine, Division of Infectious Diseases.
主讲人：Gal Cafri, PhD
Immunotherapy and Genetic Engineering
Group Leader, Sheba Medical Center
主讲人：Shondra M. Pruett-Miller, Ph.D.
Director, Center for Advanced Genome Engineering, St. Jude Comprehensive Cancer Center
主讲人：Matthew Porteus, MD, PhD
Professor of Pediatrics, Stanford University, School of Medicine
主讲人：John Zuris, PhD
Associate Director, Editing Technologies at Editas Medicine
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